İçerik
Primer miyelofibroz (PMF) için tek küratif tedavi kök hücre naklidir, ancak bu tedavi yalnızca yüksek ve orta riskli hastalar için önerilir. Bu grupta bile, yaş ve diğer tıbbi durumlar, nakil ile ilişkili riskleri önemli ölçüde artırabilir ve bu da onu ideal tedaviden daha az yapar. Ek olarak, yüksek ve orta riskli PMF'si olan herkesin uygun bir kök hücre nakli donörü olmayacaktır (eşleşen kardeş veya eşleşmiş akraba olmayan donör). Düşük riskli PMF'li kişilerin, hastalıkla ilişkili semptomları azaltmayı amaçlayan tedavi almaları önerilir.Belki de doktorunuz, transplantasyonun sizin için en iyi seçenek olmadığını veya uygun bir donörün belirlenemediğini veya PMF için diğer birinci basamak tedavileri tolere etmediniz. Doğal olarak bir sonraki sorunuz şu olabilir: Başka hangi tedavi seçenekleri mevcut? Neyse ki, ek tedavi seçenekleri bulmaya çalışan devam eden birçok çalışma var. Bu ilaçlardan bazılarını kısaca gözden geçireceğiz.
JAK2 İnhibitörleri
Bir JAK2 inhibitörü olan Ruxolitinib, PMF için belirlenen ilk hedefli tedaviydi. JAK2 genindeki mutasyonlar, PMF'nin gelişimi ile ilişkilendirilmiştir.
Ruxolitinib, kök hücre nakli yapılamayan bu mutasyonlara sahip kişiler için uygun bir tedavidir. Neyse ki, JAK2 mutasyonları olmayan kişilerde bile yararlı bulunmuştur. PMF tedavisinde ve ruxolitinib'i diğer ilaçlarla birleştirmede kullanılabilecek benzer ilaçlar (diğer JAK2 inhibitörleri) geliştirmek isteyen devam eden araştırmalar vardır.
Momelotinib, PMF tedavisi için çalışılan başka bir JAK2 inhibitörüdür. İlk araştırmalar, momelotinib alan kişilerin yüzde 45'inin dalak boyutunda azalma olduğunu belirtti. İncelenen insanların yaklaşık yarısının anemisinde iyileşme görüldü ve yüzde 50'den fazlası transfüzyon tedavisini durdurabildi. Trombositopeni (düşük trombosit sayısı) gelişebilir ve etkinliği sınırlayabilir. Momelotinib, PMF tedavisindeki rolünü belirlemek için bir faz 3 çalışmasında ruksolitinib ile karşılaştırılacaktır.
İmmünomodülatör İlaçlar
Pomalidomid, immünomodülatör bir ilaçtır (bağışıklık sistemini değiştiren ilaçlar). Talidomid ve lenalidomid ile ilgilidir. Genelde bu ilaçlar prednizon (bir steroid ilaç) ile verilir.
Talidomid ve lenalidomid halihazırda PMF'de tedavi seçenekleri olarak incelenmiştir. Her ikisi de fayda gösterse de, kullanımları genellikle yan etkilerle sınırlıdır. Pomalidomid, daha az toksik bir seçenek olarak geliştirilmiştir. Bazı hastalarda anemide iyileşme görülürken dalak boyutunda herhangi bir etki görülmedi. Bu sınırlı fayda göz önüne alındığında, polmalidomidin PMF tedavisi için ruxolitinib gibi diğer ajanlarla birleştirilmesine yönelik devam eden çalışmalar vardır.
Epigenetik İlaçlar
Epigenetik ilaçlar, belirli genlerin fiziksel olarak değiştirilmesinden ziyade ekspresyonunu etkileyen ilaçlardır. Bu ilaçların bir sınıfı, azasitidin ve desitabini içeren hipometile edici ajanlardır. Bu ilaçlar şu anda miyelodisplastik sendromu tedavi etmek için kullanılmaktadır. Azasitidin ve desitabinin rolünü inceleyen çalışmalar erken aşamadadır. Diğer ilaçlar, givinostat ve panobinostat gibi histon deasetilaz (HDAC) inhibitörleridir.
Everolimus
Everolimus, mTOR kinaz inhibitörü ve immünsüpresan olarak sınıflandırılan bir ilaçtır. FDA (Gıda ve İlaç İdaresi), çeşitli kanserlerin (meme, böbrek hücreli karsinom, nöroendokrin tümörler, vb.) Tedavisi ve organ nakli yapılan kişilerde (karaciğer veya böbrek) organ reddini önlemek için onaylanmıştır. Everolimus ağızdan alınır. İlk çalışmalar semptomları, dalak boyutunu, anemiyi, trombosit sayısını ve beyaz kan hücresi sayısını azaltabileceğini göstermektedir.
Imetelstat
Imetelstat birçok kanser ve miyelofibrozda incelenmiştir. Erken çalışmalarda, orta veya yüksek riskli PMF'li bazı kişilerde remisyona (PMH'nin ölmüş belirtileri ve semptomları) neden olmuştur.
Birinci basamak tedaviye yanıt vermezseniz, bir klinik araştırmaya kaydolmak size yeni tedavilere erişim sağlayabilir. Şu anda, miyelofibrozlu kişiler için tedavi seçeneklerini değerlendiren 20'den fazla klinik çalışma bulunmaktadır. Bu seçeneği doktorunuzla görüşebilirsiniz.