Makula Dejenerasyon Atılımları

İçerik

• AMD türleri
• Klinik Çalışma Aşamaları
• Islak AMD için Yeni Tedavi
• Kuru AMD için Yeni Tedavi
• Verywell'den Bir Söz

Yaşa bağlı makula dejenerasyonu (AMD), Amerika Birleşik Devletleri'nde körlüğün en yaygın nedenidir. Durum, ıslak AMD ve kuru AMD dahil olmak üzere iki biçimde mevcut olabilir. Şu anda AMD için bir tedavi yoktur ve hastalığın kuru formu için tedavi yoktur (önleyici tedbirler dışında).

Bilim adamları, AMD'li kişilerin vizyonlarını mümkün olduğu kadar uzun süre korumalarına yardımcı olabilecek, maküler dejenerasyonda çığır açan buluşlar, ortaya çıkan tedaviler ve yeni araştırmalar şeklinde yeni çözümler bulmak için çok çalışıyorlar.

AMD türleri

Kuru AMD ve ıslak AMD farklı özelliklere sahiptir.

Kuru AMD

Kuru AMD, hastalığın en yaygın şeklidir; doktorların bir göz muayenesi yaparak tespit edebilecekleri drusen adı verilen çok küçük sarı birikintilerin varlığını içerir.

Drusen, yaşlanmanın normal bir parçası olarak mevcuttur; ancak AMD'de bu mevduatlar büyümeye başlar (boyut ve / veya sayı olarak). Drusendeki bu artış, makulanın (retinanın merkezine yakın oval sarımsı bir alan) bozulma sürecini başlatabilir.

Makula net, doğrudan görmeden sorumludur) Retina, optik sinire gönderilen ve ardından görüntülerin oluştuğu beyne giden sinir uyarılarını harekete geçiren ışığa duyarlı bir hücre tabakasıdır.

Kuru AMD ilerledikçe, drusen büyümeye başlar ve / veya sayıca artmaya başlar ve makülanın bozulması nedeniyle merkezi görme yavaş yavaş azalabilir.

Kuru Makula Dejenerasyonunuz Varsa Ne Beklemelisiniz?

Islak AMD

Kuru AMD, hastalığın ıslak formuna ilerleyebilir. Islak AMD, retinanın altında gelişmeye başlayan anormal kan damarlarını içerir. Islak AMD genellikle çok hızlı ilerler ve bu olgunlaşmamış kan damarlarının ödemi veya kanaması nedeniyle kişinin görme kaybı yaşamasına neden olarak makulada hızlı hasara neden olabilir.

Yaş Makula Dejenerasyonu Hakkında Bilmeniz Gerekenler

Klinik Çalışma Aşamaları

Potansiyel yeni bir tedavinin veya ilacın tam olarak nerede olduğunu anlamak için, tüketiciye sunulma olasılığı ile ilgili olarak, tıbbi araştırmalar hakkında biraz bilgi sahibi olmak önemlidir.

Yeni bir ilaç veya tedavi, ürünün pazarlanabilmesi veya halka satılabilmesi için klinik denemelerin birkaç aşamasından başarıyla geçmelidir. Tıbbi çalışmaların birkaç aşaması vardır, bunlar şunları içerir:

• Aşama I: Deneysel bir tedavi veya ilaç sınırlı sayıda kişide test edilir (genellikle 20 ila 80 çalışma katılımcısı arasında). Bu ilk aşama, ilacın güvenliğini test etmeyi ve olası yan etkileri tanımlamayı amaçlamaktadır.
• Aşama II: Bir ilaç veya tedavi potansiyel olarak güvenli kabul edildiğinde, güvenlik seviyesini gözlemlemeye devam etmeyi amaçlayan aşama II testine girer. Bu aşama daha büyük bir grubu içerir (genellikle 100 ila 300 çalışma katılımcısı arasında).
• Aşama III: Bir ilaç veya tedavinin nispeten güvenli ve etkili olduğu tespit edildikten sonra, bilim adamlarının standart tedaviye kıyasla etkinliği ve güvenliği değerlendirdiği bir aşamada (bir faz III denemesinde) tekrar test edilir. Bu aşama, çok daha büyük bir çalışma katılımcısı grubunu (yaklaşık 1.000 ila 3.000) içerir. Bir ilaç veya tedavi bu aşamayı geçtikten sonra ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onayı için değerlendirilmeye hak kazanır.
• Aşama IV: Yeni tedavi veya ilaç FDA onayına ulaştığında, yeni ilacı alan veya yeni tedavi uygulanmakta olan kişilerde uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlayan bir faz IV denemesinde bir kez daha test edilir.

Klinik Araştırmaların Amacı Nedir?

Islak AMD için Yeni Tedavi

Yaşa bağlı maküler dejenerasyonunuz varsa, ufukta çok umut verici bazı yeni ilaçlar ve tedaviler olduğunu öğrenmekten heyecan duyabilirsiniz.

Amerikan Oftalmoloji Akademisi'ne göre, sadece 20 yıl önce, eğer bir kişi ıslak AMD geliştirdiyse, görme kaybı çok yakındı. Ancak 2005'te, anti-VEGF adı verilen çığır açan yeni bir tedavi (Lucentis, Eylea ve Avastin gibi ilaçlar dahil) ), kullanılabilir hale geldi.

Bu anti-VEGF ilaçlar, kan damarlarının büyümesini durdurmak için çalışır, daha sonra sızıntıyı kontrol eder ve makulaya verilen hasarı yavaşlatır. Uzmanlara göre tedavi, ıslak AMD'li kişilerde merkezi vizyonun korunmasında oldukça etkilidir.

Anti-VEGF İlaçları Nelerdir?

Vasküler endotelyal büyüme faktörü anlamına gelen VEGF kısaltması, yeni kan damarlarının büyümesi ve gelişmesinde önemli olan bir proteindir. Anti-VEGF ilaçlar göze enjekte edildiğinde bu yeni anormal kan damarlarının büyümesini durdurmaya yardımcı olur.

Yaş AMD'nin mevcut tedavisinin belki de birincil sakıncası, anti-VEGF ilaçlarının enjeksiyonlarının (doğrudan gözün arkasına verilen) her dört ila altı haftada bir verilmesi gerektiği gerçeğidir.

Günümüzde, dört ila altı haftalık mevcut rejim kadar sık ​​uygulanması gerekmeyen yeni anti-VEGF tedavileri için umut var. Bazı uzmanlar, bugün geliştirilmekte olan birkaç tedavinin muhtemelen hastalığı iyileştirebileceğini söylüyor.

Yaşa Bağlı Makula Dejenerasyonu Nasıl Tedavi Edilir

Retina Gen Tedavisi

Islak AMD için umut verici yeni bir tedavi, aylık göz enjeksiyonlarına alternatif olarak retina gen tedavisini içerir. Gen terapisinin amacı, anti-VEGF genini bir kişinin DNA'sına taşıyan zararsız bir virüsü (adeno ile ilişkili virüs / AAV olarak adlandırılır) yerleştirerek vücudu kendi anti-VEGF'sini yapmak için kullanmaktır.

Daha spesifik olarak, RGX-314 gen tedavisi yalnızca bir enjeksiyon gerektirir, ancak cerrahi bir prosedürle gerçekleştirilmelidir. Bu tedavi şu anda klinik araştırma çalışmalarının II. Aşamasına girmeye hazırlanıyor.

RGX-314 ile ilgili çalışmalar

Artık retina gen terapisi, FDA tarafından diğer retina göz rahatsızlıkları (AMD dışında) için onaylandığından, bu tür tedavi AMD'li kişiler için çok umut verici görünüyor. RGX-314, uygulandıktan yıllar sonra VEGF'yi bloke etme potansiyeline sahip olabilir; bu da ıslak AMD semptomlarının, yani retinaya kan sızdıran olgunlaşmamış kan damarlarının gelişimini önlemeye yardımcı olacaktır.

42 kişiyi içeren bir faz I / II klinik çalışmada, 12 çalışma katılımcısından 9'u değil bir RGX-314 enjeksiyonundan sonra altı ay boyunca başka anti-VEGF enjeksiyonları gerektirir. Ek olarak, çalışma sırasında herhangi bir yan etki gözlenmedi.

ADVM-022

Potansiyel olarak etkili başka bir gen terapisi türü, ayakta tedavi ortamında (doktorun muayenehanesi gibi) uygulanabilir. Bu terapi ADVM-022 olarak adlandırılır ve aynı zamanda faz II klinik denemelerine de geçmektedir. Bu tedavilerin her ikisinin de (ADVM-022 ve RGX-314) üç yıl kadar kısa bir sürede (yaklaşık 2023) yaş AMD'li kişiler için kullanılabileceği tahmin edilmektedir.

Liman Teslimat Sistemi

Port Dağıtım Sistemi (PDS), anti-VEGF ilaçlarını depolayabilen çok küçük (bir pirinç tanesinden daha küçük) bir cihazdır. PDS, cerrahi bir prosedür sırasında göze implante edilir; anti-VEFG ilacının göze sürekli salınmasını sağlama işlevi görür.

Bağlantı Noktası Dağıtım Sistemi, ıslak AMD'ye sahip kişilerin göz enjeksiyonlarından tamamen kaçınmasına izin verebilir. Prosedür, ıslak AMD'ye sahip kişilerin tedaviye ihtiyaç duymadan iki yıla kadar uzanmasını sağlar.

İlacın yeniden doldurulması, bir doktorun muayenehanesine gidilerek yapılabilir. Ancak ilacı yeniden doldurma prosedürü, şu anda ıslak AMD için standart tedavi olan anti-VEGF enjeksiyonlarından biraz daha karmaşıktır.

Bu yenilikçi tedavi şu anda üçüncü aşama klinik denemelerdedir ve muhtemelen önümüzdeki üç yıl içinde (2023 yılı civarında) tüketicinin kullanımına sunulabilir.

Lucentis (Ranibizumab) Liman Dağıtım Sisteminin Çalışması

Amerikan Oftalmoloji Akademisi tarafından yayınlanan bir 2019 faz II randomize kontrollü klinik çalışma (tıbbi çalışmaların altın etiketi olarak kabul edilir), ıslak AMD tedavisi için anti-VEGF ilacı Lucentis (ranibizumab) ile Port Dağıtım Sisteminin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirdi.

Çalışma, PDS'nin iyi tolere edildiğini ve yaşa bağlı AMD'li kişilerde PDS'nin, anti-VEGF (ranibizumab) tedavilerinin aylık intravitreal (gözün arkasına) enjeksiyonlarıyla karşılaştırılabilir bir yanıtla sonuçlandığını buldu.

Çalışma yazarları, "PDS'nin, görüşü korurken nAMD'de [yaşa bağlı AMD] tedavi yükünü [kronik bir durumun neden olduğu sağlık hizmetinin iş yükünü] azaltma potansiyeli ile iyi tolere edildiği bulundu” diye yazdı. ranibizumab PDS tedavi çalışması (2020 itibariyle) bir aşama III denemesine ilerledi.

Gözyaşı

Islak AMD için anti-VEGF göz damlası, klinik araştırmanın ilk aşamalarında olan ancak henüz insanlarda kullanılmayan AMD için bir başka yeni tedavi yöntemidir. Tedavi hayvanlar üzerinde test edildi.

İlaçlı göz damlası insan kullanımı için yeterince güvenli kabul edildiğinde, klinik deneyler başlayacaktır.Islak AMD'nin tüketici kullanımına sunulması anti-VEGF göz damlasının 10 yıldan fazla sürebilir (yaklaşık 2030 yılı).

Oral Tabletler

Ağızdan (ağızdan) alınacak bir anti-VEGF hapı önümüzdeki beş yıl içinde (yaklaşık 2025) halka sunulabilir. İlacın hap formu, ıslak AMD'li kişilerin anti-VEGF enjeksiyonlarının sıklığını ortadan kaldırmasını veya azaltmasını sağlayacaktır.

Şimdi, klinik araştırma denemelerinin 2. aşama aşamasında, ıslak AMD için ağızdan ilaç geliştiricileri, hataları çözmeye çalışıyor. İlaç şu anda mide bulantısı, bacak krampları ve karaciğer değişiklikleri gibi birçok yan etkiye sahip.

İlaç güvenli kabul edildiğinde ve tehlikeli yan etkiler ortadan kaldırılabildiğinde, tüketici tüketimi için düşünülebilir.

Daha Uzun Süreli Anti-VEGF Enjeksiyonları

İlaç endüstrisi, enjeksiyon sıklığını azaltmayı amaçlayan birkaç yeni anti-VEGF ilacı geliştirmektedir. Bunlar, tüketici kullanımı onayından önce yaklaşık üç ila beş yıl (2023 ila 2025 yılları arasında) olduğu tahmin edilen Abicipar ve Sunitinab gibi ilaçları içerir.

Bir başka yeni ilaç olan Beovu, ABD'de kullanım için zaten onaylandı Beovu enjeksiyonları üç ay kadar sürebilir ve yenilikçi ilacın, ıslak AMD nedeniyle retinada biriken sıvıyı kurutmada daha etkili olduğu söyleniyor.

Kombinasyon İlaç Tedavileri

AMD için yeni kombinasyon ilaçları, AMD tedavisi için halihazırda piyasada bulunan ilaçların bir kombinasyonunu içerir. Amaç, ilaçların yararını artırmayı ve enjeksiyonları daha uzun süre kalıcı kılmayı amaçlayan çok yönlü bir tedavi yaklaşımıdır.

Böyle bir kombinasyon, anti-VEGF enjeksiyonları ile kombinasyon halinde test edilen Cosopt (dorzolamide-timolol) adı verilen glokomu tedavi etmek için bir göz damlasıdır. Çalışmalar, bu iki ilacın birlikte verildiğinde retina sıvısını düşürmeye, anti-VEGF enjeksiyonlarının tek başına başarabileceğinden daha iyi yardımcı olabileceğini göstermektedir.

Radyasyon tedavisi

Yaygın olarak kanseri tedavi etmek için kullanılan tedavi türüne benzer radyasyon tedavisinin, ıslak AMD'nin neden olduğu anormal kan damarlarının büyümesini yavaşlatmaya yardımcı olduğu düşünülmektedir. Radyasyon tedavisinin kanser tedavisinde olduğu gibi çalıştığı söyleniyor. Bu, hızlı büyüyen hücreleri yok ederek gerçekleştirilir.

Ancak radyasyon tedavisinin AMD tedavisi için ana akım bir seçenek olarak kabul edilebilmesi için uzun vadeli güvenlik yine de değerlendirilmelidir. Birleşik Krallık ve İsviçre'de iki tür radyasyon tedavisi vardır ve bunlar yakında Amerika Birleşik Devletleri'nde test edilecektir. Klinik denemelerin bir yıl içinde (yaklaşık 2021) başlaması bekleniyor.

Kuru AMD için Yeni Tedavi

AMD vakalarının çoğu, kuru AMD adı verilen yavaş gelişen AMD tipini içerir. Şu anda, 2020 itibariyle kuru AMD için herhangi bir tedavi seçeneği mevcut değildir, ancak bazı umut verici yeni tedaviler yolda.

Kök Hücre Tedavileri

Kök hücre tedavisi, birçok kanser türü ve kuru AMD için de dahil olmak üzere günümüzde tüm tedavi türleri için ivme kazanıyor. AMD için kök hücre tedavisinin amacı, yeni kök hücrelerin AMD semptomları ile hasar görmüş veya tahrip olmuş retina hücrelerinin yerini alabilmesidir.

Kök hücreler genellikle IV infüzyon yoluyla vücudun kan dolaşımına verilir. Ancak araştırmacılar, kök hücrelerin doğrudan gözlere nasıl nakledileceği üzerinde çalışıyorlar. Bir strateji, kök hücrelerin retinanın altına enjekte edilebilen bir sıvı süspansiyona yerleştirilmesini içerir.

AMD için kök hücre tedavisi yalnızca küçük klinik çalışmalarda çalışılmış olsa da, uzmanlar bu tedavi rejiminin büyük umutlar verdiğini söylüyor. Dezavantajı, kök hücre için 10 ila 15 yıl daha (2030 veya 2035 yılı civarında) alabilmesidir. tüketiciler için etkili ve güvenli olduğu kanıtlanmıştır.

AMD için Kök Hücre Tedavisi Çalışması

Yayınlanan, ıslak AMD'li kişileri içeren küçük bir çalışma New England Tıp Dergisi, hasarlı retina hücrelerini değiştirmek için bir kişinin kendi kök hücrelerini kullanmanın, işlemden sonraki bir yıl boyunca görme keskinliğinin korunmasına neden olduğunu buldu.

Çalışma yazarları, "Bu, ameliyatın hastalığın ilerlemesini durdurmaya yardımcı olduğunu gösteriyor gibi görünüyor" diye yazdı. Bu çalışma, kök hücre tedavisinin kuru AMD için etkili olduğunu göstermese de, birçok bilim insanı, kök hücre üzerine yapılacak çalışmalara güveniyor. kuru AMD tedavisi umut verici olacaktır.

Kuru AMD için Enjeksiyonlar

Apl-2, kuru AMD'nin ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olmak için intravitreal yoldan (doğrudan gözün arkasına) enjekte edilebilen ve retina hücrelerinin tahrip edilmesini önleyen bir ilaçtır. Bu tedavi aşama III deneme aşamasındadır ve yaklaşık üç ila beş yıl içinde (yaklaşık 2023 ila 2025) kullanıma sunulması beklenmektedir.

Diğer Potansiyel Yeni Kuru AMD İşlemleri

Ufukta kuru AMD için potansiyel olarak etkili birkaç yeni tedavi yöntemi vardır, bunlar şunları içerir:

• Oracea: Antiinflamatuar özelliklere sahip bir oral antibiyotik, kuru AMD'nin geç evresindeki kişiler için mevcut olabilir. Oracea şu anda aşama III denemelerinde ve 2021 gibi erken bir tarihte mevcut olabilir.
• Metformin: Genellikle diyabetli kişilere verilen bir ilacın AMD gelişme riskini düşürdüğü bulundu. Bu, metforminin antiinflamatuar özelliklerinden kaynaklanıyor olabilir. Metformin, 2020 itibariyle bir faz II denemesindedir.

Verywell'den Bir Söz

Oftalmologunuz (veya diğer sağlık hizmeti sağlayıcısı), hangi tür yeni AMD tedavisinin sizin için uygun olabileceği konusunda uzmandır. AMD'nin türü, semptomlarınız, hastalığın ilerleme seviyesi ve daha fazlası gibi dikkate alınması gereken birçok faktör vardır.

Ek olarak, dezavantajları olmayan tek bir tedavi yoktur. Ortaya çıkan bazı tedavilerin çok az yan etkiye sahip olduğu bulunabilir, ancak hasta seçim kriterleri (çalışma katılımcısı olarak nitelendirmek için kullanılan kriterler) çok katı olabilir (cerrahi olarak implante edilebilir teleskop lensleri gibi). Diğer tedavilerin / ilaçların yan etkileri olabilir.

Sonuç olarak, sizin için en iyi yeni AMD tedavisini keşfetmek için sağlık ekibinizle birlikte çalışırken yeni olasılıklara açık olmanız önemlidir.