İçerik
Şu anda üreticiler tarafından geliştirilmekte olan romatoid artrit (RA) için ilaç hattı, bu zayıflatıcı hastalığa sahip kişilerin görünümünü ve yaşam kalitesini iyileştirmeye yardımcı olabilecek bazı umut verici yeni ilaçlar içermektedir. Bunlar filgotinib, plivensia ve henüz duymuş olabileceğiniz veya duymamış olabileceğiniz diğerlerini içerir.1990'ların sonlarında biyolojik ilaçların piyasaya sürülmesi RA tedavisinde devrim yarattı ve o zamandan beri araştırmacılar hastalığın ilerlemesi, semptomların iyileştirilmesi ve gelecekteki yenilikçi tedavilerin RA'lı insanlar için hayatı nasıl daha da iyileştirebileceği hakkında çok sayıda bilgi ortaya çıkardı. Bu bilgi, hastaların yaşamlarını iyileştirmek için araştırmaya yön vermektedir.
RA tedavileri geleneksel olarak iltihaplanma yollarını ve tepkileri hedeflemeye odaklanmıştır, ancak şimdi bazı araştırmacılar, odaklarını bağışıklık sistemi arızasını ve romatoid artritin ilerlemesini etkileyen diğer unsurlara kaydırmıştır.
Bir ilaç geliştirilirken, bu, üreticinin istenen etkiye sahip olup olmadığını ve hangi yan etkilere neden olabileceğini görmek için onu test ettiği anlamına gelir. Bu uzun ve zahmetli süreç, mikroorganizmalar ve hayvanlar üzerinde laboratuvar çalışmalarını, insan denemelerini ve ABD Gıda ve İlaç Dairesinin (FDA) onay sürecini içerir.
Klinik Araştırmaların Amacı Nedir?
Filgotinib
2019'un sonlarında, Gilead Sciences, Inc., seçici Janus Kinase 1 (JAK-1) inhibitörü filgotinib (GLPG0634) için FDA'ya yeni bir ilaç başvurusu yaptı. Başvuru, "orta ila şiddetli" RA ile yaşayan yetişkinler için bir tedavi olarak oral ilaçların onayını aramaktadır.
JAK inhibitörleri, RA'da görülen iltihaplanma ve bağışıklık tepkilerine neden olan hücre sinyallemesinden sorumlu olan bir veya daha fazla Janus kinaz enziminin aktivitesini engelleyerek çalışır.
Oldukça seçici bir JAK-1 inhibitörü, bütün bir grup yerine belirli bir enzimi hedefler. Araştırmacılar, bu daha dar hedefin daha az yan etki ve daha yüksek potansiyel dozlar anlamına gelebileceğini varsayıyor.
Filgotinib 3. aşama klinik denemelerini tamamladı. FDA'ya sunulan başvuruya ek olarak, Gilead ayrıca onay sürecini hızlandırabilecek bir öncelik inceleme başvurusu da sundu.
JAK İnhibitörleri Nasıl Çalışır?Peficitinib
Peficitinib, RA için araştırılmakta olan oral bir JAK-1 ve JAK-3 inhibitörüdür. Şimdiye kadar, yalnızca Smyraf adı altında pazarlandığı Japonya'da bir RA ilacı olarak kullanım için onaylandı.
Bir JAK-1 ve JAK-3 inhibitörü olarak pefisitinib, iki spesifik Janus kinaz enzimini hedefler. İki faz 3 çalışması, bu ilacın, metotreksat ilacına ve diğer tedavilere iyi yanıt vermeyen orta ila şiddetli RA hastalarında sonuçları iyileştirebileceğini ileri sürdü.
Çalışmalar, ilacın semptomları iyileştirdiğini ve eklem yıkımını baskıladığını göstermektedir.
Peficitinib, tolere edemeyen veya metotreksata yetersiz yanıt veren orta ila şiddetli RA'lı yetişkinler için FDA onay sürecinden geçiyor.
Önerilen kullanımı ya monoterapi (tek başına alınır) ya da hastalığı modifiye eden anti-romatizmal ilaçlar (DMARD) ile kombinasyon halindedir.
Plivensia
Plivensia (sirukumab), enjekte edilen bir interlökin-6 (IL-6) inhibitörüdür. İnterlökin-6, bağışıklık sisteminiz tarafından üretilen ve iltihaplanmaya karışan bir maddedir. İnflamasyonu engelleyen ilaçların iltihabı azaltmaya yardımcı olduğuna inanılıyor.
2017'de FDA, Plivensia için yeni uyuşturucu başvurusunu reddetti ve kontrol grubuna göre uyuşturucuları alan kişilerdeki ölüm sayısındaki dengesizliği öne sürdü. Ancak, bir 2018RMD Açık Rapor, sirukumab'ın güvenlik profilinin herhangi bir IL karşıtı ajanınkine çok benzediğini söylüyor FDA bu kanıtı henüz gözden geçirmedi.
Araştırmalar, Plivensia'nın, RA'nın klinik belirtilerini ve semptomlarını azaltabileceğini ve DMARD'lara kıyasla iki yıl içinde hasarı azaltabileceğini göstermektedir.Aşama 3 denemeleri, RA semptomlarını önemli ölçüde azaltabileceğini ve yapısal hasarın ilerlemesini inhibe edebileceğini göstermektedir. DMARD'larla başarılı olamayan insanlarda.
Sonunda onaylanırsa, Plivensia şu anda piyasada bulunan diğer iki IL-6 inhibitörü, Actemera (tocilizumab) ve Kevzara (sarilumab) ile rekabet edecek.
SANAT-I02
ART-I02, biyofarmasötik şirketi Athrogen tarafından araştırılıyor. RA'nın gelişimini destekleyen proteinler üreten interferon-betayı (IFN-β) azaltabilen bir gen tedavisi ilacıdır.
Klinik öncesi çalışmalar, hayvanlara tek bir ART-I02 enjeksiyonunun RA semptomlarının ve osteoartrit dahil diğer artrit tiplerinin yönetilmesinde faydalı olduğunu bulmuştur.
Araştırmacılar şimdi ART-102'nin insanlar üzerindeki etkisine bakıyor.
ATI-450 / CDD-450
Bu ilaca eskiden CDD-450 adı verildi, ancak Aclaris Therapeutics, Inc., onu geliştiren şirketi satın aldığında, atama ATI-450 olarak değiştirildi. (Alfa sayısal gösterimler, jenerik ilaç adlarından önce verilmiştir.)
Seçici bir p38-alfa MAPK inhibitörü olarak sınıflandırılır, bu da iltihaplanmaya yol açabilecek hücresel iletişimi engellediği anlamına gelir.
Raporlanan bir 2018 çalışmasıDeneysel Tıp Dergisi ATI-450'nin RA ile ilişkili hasarı azaltabileceğini bulur.ATI-450, enflamasyonu durdurmak için tasarlanmıştır ve RA dahil enflamatuar otoimmün hastalıklarla ilişkili hasarı azaltabilir.
Aclaris, 2020'nin başlarında ilk Faz I insan denemesinden olumlu sonuçlar ve Faz II çalışmalarına geçme niyetini açıkladı.
Bu yeni ilacın biyolojiklere göre bazı avantajları olması bekleniyor. Biyolojik maddelerin kan dolaşımına enjekte edilmesi gerekir, bu da onları pahalı ve hastalar arasında popüler olmayan kılar. Ek olarak, bağışıklık sisteminiz biyolojik ilaçları yabancı istilacılar olarak görebilir ve reddedebilir. ATI-450 bir hap olarak bulunacak ve bağışıklık sistemi üzerinde aynı olumsuz etkiye sahip olması beklenmiyor.
İberotoksin
Bu alışılmadık ilaç, akrep zehirine dayanmaktadır. Kemirgenlerle ilgili bir 2018 araştırmasıJournal of Pharmacology and Experimental Therapeutics akrep zehirindeki bileşenlerin hayvan modellerinde RA'nın şiddetini azaltma potansiyeline sahip olabileceğini göstermiştir. Bazı durumlarda, araştırmacılar eklem hasarını bile tersine çevirdiğini söylüyor.
Dahası, bu çalışma, iberiotoksinin diğer RA ilaç türlerinden daha az yan etkiye sahip olabileceğini göstermektedir.
Araştırmacılar, iberiotoksinin RA'da rol oynadığına inandıkları fibroblast benzeri sinoviyositlerin (FLS) etkisini bloke edebileceğini öne sürüyorlar. FLS'nin eklemlere zarar veren bileşikler salgılayıp daha sonra bağışıklık hücrelerine saldırarak eklem iltihabı ve ağrıyı teşvik edebileceğini varsayıyorlar.
RA için iberiotoksin araştırması en erken aşamadadır, bu nedenle güvenliği veya etkinliği hakkında çok az şey bilinmektedir.
Verywell'den Bir Söz
RA ilaçları ile ilgili mevcut araştırmalar, dünyanın dört bir yanındaki bilim adamlarının RA'yı önlemek ve teşhis etmek ve etkili ve daha az maliyetli tedaviler sunmak için yeni yollar keşfetmesiyle devam etmektedir. Umut, RA ile yaşayan kişilerin yüksek kaliteli ve ağrısız bir yaşam sürmelerine yardımcı olmaktır.