Spinraza (Nusinersen Enjeksiyonu) Hakkında Bilmeniz Gerekenler

İçerik

• Kullanımlar
• Almadan Önce
• Dozaj
• Yan etkiler
• Uyarılar ve Etkileşimler

Spinraza (nusinersen), spinal musküler atrofi (SMA) olarak bilinen nadir ve sıklıkla ölümcül bir kalıtsal bozukluğu tedavi etmek için kullanılan enjekte edilebilir bir ilaçtır. Spinraza, ilerleyici kas kontrol kaybını yavaşlatabilir, hayatta kalma sürelerini uzatabilir ve hastalıktan etkilenen insanlarda motor işlevi% 51'e kadar iyileştirebilir.

Spinraza, omuriliği çevreleyen sıvıya rutin enjeksiyonlarla verilir. Yaygın yan etkiler arasında üst ve alt solunum yolu enfeksiyonları bulunur.

Spinraza, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından SMA'yı tedavi etmek için onaylanan ilk ilaçtır. Maliyetlidir - ilk yıl için 750.000 $ ve sonraki her yıl için 375.000 $ 'lık tahmini bir fiyat etiketi ile ancak, Spinraza mali yardım almaya hak kazananlar için ücretsiz olarak temin edilebilir.

Spinal kas atrofisi (SMA), kabaca her 11.000 doğumdan birini etkileyen nadir bir hastalıktır.

Spinal Musküler Atrofinin Nedenleri

Kullanımlar

Spinraza, çocuklarda ve yetişkinlerde her tür SMA'yı tedavi eden bir gen terapisi şeklidir. SMA, hayatta kalma motor nöronu (SMN) adı verilen bir proteinin üretimini bozan genetik mutasyonlardan kaynaklanır. Spinal nöronları canlı ve işlevsel tutmak için yeterli SMN olmadan, SMA'lı bireyler kas kontrolü kaybı, kas kaybı ve solunum fonksiyonlarında bozulma yaşayabilir.

Spinraza, SMA'dan etkilenmeyen yakından ilişkili bir geni uyararak çalışır. Spinraza olmadan, bu ilgili gen vücuda yetecek kadar SMN üretemez; Spinraza ile faydalı seviyelere ulaşılabilir.

Spinraza, SMA'nın dört sınıflandırmasının tedavisi için onaylanmıştır:

• 1 SMA yazınWerdnig-Hoffmann hastalığı olarak da adlandırılan, SMA'nın en şiddetli şeklidir ve genellikle doğumda veya doğumdan hemen sonra ortaya çıkar. Bu tipteki çocukların genellikle sınırlı hareket etme veya oturma becerileri vardır ve nefes alma ve yutma güçlüğü vardır. Ölüm genellikle 2 yaşından önce gerçekleşir.
• Tip 2 SMA SMA'nın ara formudur. Bacaklar kollardan daha fazla etkilenme eğilimindedir. Yaşam beklentisi, semptomların ciddiyetine bağlı olarak erken çocukluktan yetişkinliğe kadar değişebilir.
• 3 SMA yazınKugelberg-Welander sendromu veya juvenil spinal musküler atrofi olarak da adlandırılan, çocukluktan yetişkinliğe kadar herhangi bir zamanda ortaya çıkabilen hafif bir SMA türüdür. Bu tipteki kişiler, yaşam beklentisi genellikle etkilenmese de, oturma pozisyonundan kalkmakta zorlanırlar.
• 4 SMA yazın yaşamın ikinci veya üçüncü on yılına kadar kendini göstermez, bu süre zarfında kas güçsüzlüğü diğer SMA semptomları ile birlikte yavaşça ilerleyebilir.

Mevcut kanıtlar, Spinraza teşhisten sonra değil, hemen sonra başlandığında tedaviye yanıtın daha büyük olduğunu göstermektedir. Bu özellikle tip 1 SMA için geçerlidir.

Spinal Musküler Atrofinin Belirtileri

Almadan Önce

Spinraza, SMA'nın birinci basamak tedavisinde kullanılmaktadır. Şu anda ilacın kullanımı için herhangi bir kontrendikasyon yoktur.

Bununla birlikte, FDA, böbrek enzimlerini, trombosit sayılarını ve kan pıhtılaşma sürelerini değerlendirmek için tedaviden önce temel testlerin yapılmasını önermektedir. Bu, doktorların bazı kullanıcıları etkileyebilecek böbrek toksisitesini veya bozulmuş pıhtılaşmayı izlemesini sağlar.

Spinraza, SMA'yı tedavi etmek için kullanılan ilk gen terapisidir. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) adı verilen bir başkası 2 yaşın altındaki çocuklarda kullanılabilir, ancak fiyatı - bir defaya mahsus infüzyon için yaklaşık 2 milyon dolar - sağlık sigortacıları tarafından onaylanmasını sınırlayabilir.

Spinal Musküler Atrofi Nasıl Tedavi Edilir

Dozaj

Spinraza, intratekal enjeksiyon için 5 mililitre (mL), tek dozluk şişelerde mevcuttur (omuriliği çevreleyen beyin omurilik sıvısına enjeksiyon). Her 5 mL'lik flakon 12 miligram (mg) nusinersen içerir.

Çocuklar ve yetişkinler için önerilen Spinraza dozu, enjeksiyon başına 12 mg'dır.

Spinraza, dört ayrı enjeksiyonu içeren bir indüksiyon (yükleme) dozu gerektirir. İlk üçü 14 günlük aralıklarla teslim edilir. Dördüncüsü, üçüncü enjeksiyondan en az 30 gün sonra verilir. Daha sonra her dört ayda bir idame dozu verilir.

Nasıl Alınır ve Saklanır

Spinraza bir hastanede, ameliyat merkezinde veya doktorun muayenehanesinde lomber ponksiyonlarda (spinal tapalar) deneyimli bir sağlık uzmanı tarafından uygulanır.

Enjeksiyon bölgesini uyuşturmak için lokal anestezik kullanılır. İğneyi bebeklere, daha küçük çocuklara veya omurga deformitesi olan kişilere doğru şekilde yerleştirmek için bir ultrason gerekebilir.

Bir Spinraza dozu unutulursa, mümkün olan en kısa sürede verilmesi gerekir. En iyi sonuçları sağlamak için öngörülen programa uymak için her türlü çaba gösterilmelidir.

Spinraza bir buzdolabında (2C ila 8C / 36F ila 46F) saklanır ve atış yapılmadan önce oda sıcaklığına (77 F / 25 C) dönmesine izin verilir. Sorumlu sağlık kuruluşu, ilacı saklamak ve yönetmekle görevlidir. Spinraza orijinal kartonunda saklanmalıdır. Orijinal kartondan çıkarılırsa, oda sıcaklığında soğutma dışında kalma süresi 30 saati geçmemelidir.

Yan etkiler

Spinraza, en önemlisi solunum yolu enfeksiyonları olmak üzere yan etkilere neden olabilir. Bazı yan etkiler idare edilebilirken diğerleri tedavinin sonlandırılmasını gerektirebilir.

Yaygın

Spinraza'nın yaygın yan etkileri (kullanıcıların en az% 5'ini etkiler) şunları içerir:

• Alt solunum yolu enfeksiyonları (zatürree, bronşit ve bronşiyolit dahil)
• Üst solunum yolu enfeksiyonları (soğuk algınlığı, alerjik olmayan rinit, farenjit ve tracheitis dahil)
• Baş ağrısı
• Enjeksiyon bölgesi ağrısı
• Sırt ağrısı
• Kabızlık
• Burun tıkanıklığı
• Kulak enfeksiyonu

Düşük dereceli olma ve tedavi olmaksızın kendiliğinden düzelme eğiliminde olmalarına rağmen, ilaç döküntülerinin de meydana geldiği bilinmektedir.

Daha az yaygın olarak, Spinraza kan pıhtılaşmasını bozabilir ve trombositopeni (düşük trombosit) olarak bilinen bir duruma yol açabilir. Çoğu vaka nispeten hafiftir ve trombosit sayıları, sürekli kullanımda bile nadiren 50.000'in altına düşer. Buna rağmen, semptomlar ve / veya trombosit sayılarındaki düşüş şiddetliyse tedavinin durdurulması gerekecektir.

Gözlemsel çalışmalar, Spinraza'nın büyüyen bebeklerin boyunu engelleyebileceğini ileri sürdü. Bununla birlikte, ilacı kesmenin bozukluğa çare olup olmayacağı belirsizdir.

Şiddetli

Daha ilgili olarak, Spinraza bazı çocuklarda omurga oluşumuna müdahale edebilir. Spinraza kullanıcılarının% 5'ini etkileyen anormal bir omurga eğriliği olan skolyoz böyle bir tezahürdür.

Spinraza kullanımında şiddetli skolyoz nadir olmakla birlikte, omurgadaki herhangi bir anormallik ilacın intratekal uygulanmasını zorlaştırabilir.

Böbrek toksisitesi başka bir sorundur. Spinraza vücuttan idrarla atıldığı için bazen böbreklerin glomeruli adı verilen hassas filtrelerine zarar verebilir. Bazı durumlarda, bu, glomerülonefrit olarak bilinen potansiyel olarak ölümcül bir duruma yol açabilir.

İlaç toksisitesinden kaçınmak için, doktorunuz böbrek fonksiyonunuzu, özellikle idrarınızdaki protein miktarındaki yükselmeleri (glomerüler bozukluğun önemli bir göstergesi) izleyecektir.

Spinal Musküler Atrofi Nasıl Teşhis Edilir

Uyarılar ve Etkileşimler

Hamilelik sırasında Spinraza'nın kullanımını araştıran yeterli insan çalışmaları olmamasına rağmen, Spinraza enjeksiyonları verilen hamile farelerde veya tavşanlarda fetal zarar belirtisi yoktu.

Nusinersen'in anne sütündeki bebeklere geçip geçemeyeceği bilinmediğinden, Spinraza tedavisine başlamadan önce emzirmenin yararlarını ve risklerini tartmak için doktorunuzla konuşun.

Spinraza'nın sitokrom P450 (ilaç metabolizasyonunda yer alan bir enzim) üzerindeki minimal etkisi nedeniyle herhangi bir önemli ilaç-ilaç etkileşimine sahip olduğuna inanılmamaktadır.

Üretici İlaç Yardımına Nasıl Erişilir

Genel olarak, hükümet dışı sigortası olan herkes, gelire bakılmaksızın 0 $ 'lık yardımcı ödeme yardımına hak kazanır. Spinraza, sigortası olmayan uygun kişilere ücretsiz olarak sunulabilir.

Daha fazla bilgi edinmek için şurayla iletişime geçin: SMA360 ° mali yardım programı 1-844-4SPINRAZA'da (1-844-477-4672).

Spinal Motor Nöron Hastalıklarının Türleri

• Paylaş
• Çevir
• E-posta
• Metin