Lorenzo'nun Yağı Nedir?

İçerik

• Adrenolökodistrofi'ye (ALD) Giriş
• Lorenzo'nun Yağı Nedir?
• Tedaviye İlham Veren Çocuk
• Lorenzo'nun Yağının Bulunabilirliği

Lorenzo yağı, nadir görülen ve tipik olarak ölümcül bir dejeneratif miyelin hastalığı olan çocukluk çağı serebral adrenolökodistrofi (ALD) için geliştirilmiş bir tedavidir. Yıllar geçtikçe, tedavi, devam eden bilimsel araştırmalar, Miyelin Projesi ve 1992 yapımı uzun metrajlı film sayesinde muazzam bir kabul gördü.Lorenzo'nun Yağı.

Adrenolökodistrofi'ye (ALD) Giriş

Adrenolökodistrofi (ALD), beyindeki nöronlar üzerindeki koruyucu örtü olan miyelini yok eden uzun zincirli yağ asitlerinin birikmesine neden olan genetik bir hastalıktır. Bu koruyucu örtüler olmadan körlük, sağırlık, nöbetler, kas kontrolünün kaybı ve ilerleyen demans gibi dejeneratif semptomların tümü ortaya çıkabilir.

ALD semptomları genellikle dört ila on yaşları arasında görülür. Hastalık hızla ilerler ve genellikle semptom başlangıcından sonraki iki ila beş yıl içinde ölümcül olur. ALD'nin X kromozomu yoluyla miras alma şekli nedeniyle, durumun en şiddetli biçimi yalnızca erkek çocukları etkiler. Adrenal bez de, vakaların yüzde 90'ında Addison hastalığı olarak bilinen etkilenir.

Lorenzo'nun Yağı Nedir?

The Myelin Project'e göre Lorenzo's Oil, sırasıyla kolza yağı ve zeytinyağından elde edilen 4 ila 1 erusik asit ve oleik asit kombinasyonunun bir kombinasyonudur. ALD'li asemptomatik erkek çocuklarda veya henüz semptom göstermemiş erkek çocuklarda erken başlanırsa, yağ tedavisinin, günlük olarak alındığında uzun zincirli yağ asitlerinin miktarını azalttığı ve bu da hastalığın başlangıcını yavaşlatabileceği kanıtlanmıştır.

Bununla birlikte, çalışmalar yağın hastalık ilerlemesini durdurduğunu gösterememiştir ve hasarlı miyelini tersine çevirmediği veya onarmadığı bilinmektedir. ALD için halihazırda mevcut olan en iyi tedavi, asemptomatik olmasına rağmen kemik iliği naklidir. Ancak kemik iliği nakli, enfeksiyon ve red riski nedeniyle genç hastalar için çok risklidir.

Tedaviye İlham Veren Çocuk

Ebeveynleri Michaela ve Augusto, ALD'li bir çocuk olan Lorenzo Odone'nin, ALD için herhangi bir tedavi olmadığını ve Lorenzo'nun 1984'teki teşhisinden kısa bir süre sonra öleceğini reddetmesinden sonra tedaviye "Lorenzo'nun yağı" adı verildi. Yoğun araştırma ve ısrar yoluyla. , Lorenzo'nun ailesi yağın geliştirilmesine yardımcı oldu.

Yağı geliştirilmesinden bu yana her gün aldıktan sonra Lorenzo, sonuçta doktorların tahminlerini 20 yıldan fazla geride bıraktı. 30. doğum gününden bir gün sonra zatürre komplikasyonları nedeniyle öldü. Ailenin hikayesi 1992 filminde meşhur bir şekilde tasvir edilmiştir. Lorenzo'nun YağıSusan Sarandon ve Nick Nolte'nin oynadığı.

Lorenzo'nun Yağının Bulunabilirliği

Lorenzo'nun yağı şu anda yalnızca Amerika Birleşik Devletleri'nde bir klinik araştırmaya kayıtlı olan hastalar için mevcut, çünkü hala deneysel bir ilaç olarak kabul ediliyor. Yağ, pazarlama için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmamıştır. Bununla birlikte, bazı sigortalar deneysel tedavinin maliyetini karşılayabilir. Yağ, Croda International of Britain ve SHS International tarafından ortaklaşa üretilmektedir. SHS International, petrolün dünya çapındaki distribütörüdür.