McCune-Albright sendromu

Posted on
Yazar: Laura McKinney
Yaratılış Tarihi: 1 Nisan 2021
Güncelleme Tarihi: 17 Kasım 2024
Anonim
McCune-Albright Syndrome ( mosaic G-protein signaling mutation )
Video: McCune-Albright Syndrome ( mosaic G-protein signaling mutation )

İçerik

McCune-Albright sendromu, cildin kemiklerini ve rengini (pigmentasyon) etkileyen genetik bir hastalıktır.


Nedenler

McCune-Albright sendromuna GNAS genindeki mutasyonlar neden olur. İnsan hücrelerinin küçük bir kısmı, ancak hepsi değil, bu hatalı geni (mozaikçilik) içerir.

Bu hastalık kalıtımsal değildir.

belirtiler

McCune-Albright sendromunun ana semptomu kızlarda erken ergenliktir. Adet dönemleri erken çocuklukta, göğüsler veya kasık kılları gelişmeden çok önce başlayabilir (normalde önce gerçekleşir). Belirtilerin ortaya çıktığı ortalama yaş 3'tür. Ancak, ergenlik ve adet kanaması kızlarda 4-6 ay kadar erken meydana gelmiştir.

Erken cinsel gelişim, erkeklerde de görülebilir, ancak kızlarda olduğu kadar sık ​​değildir.

Diğer belirtiler şunlardır:

  • Kemik kırıkları
  • Yüzdeki kemiklerin deformiteleri
  • devlik
  • Düzensiz, büyük yamalı cafe-au-lait lekeler

Sınavlar ve Testler

Fiziksel bir muayene aşağıdaki belirtileri gösterebilir:


  • Kafatasında anormal kemik büyümesi
  • Anormal kalp ritimleri (aritmi)
  • akromegali
  • devlik
  • Ciltte büyük kafe-au-lait lekeleri
  • Karaciğer hastalığı, sarılık, yağlı karaciğer
  • Kemikte skar benzeri doku (fibröz displazi)

Testler şunları gösterebilir:

  • Adrenal anormallikler
  • Paratiroid hormonunun yüksek seviyesi (hiperparatiroidizm)
  • Yüksek düzeyde tiroid hormonu (hipertiroidizm)
  • Adrenal hormon anormallikleri
  • Kandaki düşük fosfor seviyesi (hipofosfatemi)
  • Yumurtalık kistleri
  • Hipofiz veya tiroid tümörleri
  • Anormal kan prolaktin seviyesi
  • Anormal büyüme hormonu seviyesi

Yapılabilecek diğer testler şunlardır:

  • Kafanın MR'ı
  • Kemiklerin X-ışınları

Teşhisi doğrulamak için genetik testler yapılabilir.

tedavi

McCune-Albright sendromu için spesifik bir tedavi yoktur. Testolakton gibi östrojen üretimini engelleyen ilaçlar bir miktar başarı ile denenmiştir.


Adrenal anormallikler (Cushing sendromu gibi), adrenal bezleri çıkarmak için ameliyatla tedavi edilebilir. Gigantism ve hipofiz adenomunun hormon üretimini bloke eden ilaçlarla veya ameliyatla tedavi edilmesi gerekecektir.

Kemik anomalileri (fibröz displazi) bazen ameliyatla giderilir.

Vücudun etkilenen alanlarından çekilen röntgen sayısını sınırlayın.

Genel Görünüm (Prognoz)

Ömrü nispeten normaldir.

Muhtemel Komplikasyonlar

Komplikasyonlar şunları içerebilir:

  • Körlük
  • Kemik anormalliklerinden kozmetik problemler
  • Sağırlık
  • Osteitis fibrosa sistika
  • Erken ergenlik
  • Tekrarlanan kırık kemikler
  • Kemik tümörleri (nadir)

Bir Medikal Uzmana Ne Zaman Başvurulacak

Çocuğunuz ergenliğe erken başlarsa veya McCune-Albright sendromunun başka semptomları varsa, sağlık uzmanınızı arayın. Hastalık tespit edilirse genetik danışmanlık ve muhtemelen genetik test önerilebilir.

Alternatif İsimler

Poliostotik fibröz displazi

Görüntüler


  • Ön iskelet anatomisi

  • Nörofibromatozis, dev kafe-au-bırakma noktası

Referanslar

Garibaldi LR, Chemaitilly W. Ergenlik gelişimi bozuklukları. In: Kliegman RM, Stanton BF, Aziz Geme JW, Schor NF, eds. Nelson Pediatri Ders Kitabı. 20th ed. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: bölüm 562.

Styne DM, Grumbach, MM. Ergenliğin fizyolojisi ve bozuklukları. In: Melmed S, Polonsky KS, Larsen PR, Kronenberg HM, ed. Williams Endokrinoloji Ders Kitabı. 13th ed. Philadelphia, PA: Elsevier; 2016: bölüm 25.

Değerlendirme Tarihi 7/26/2018

Güncelleyen: Anna C. Edens Hurst, MD, MS, Medikal Genetik, Yardımcı Doçent, Birmingham, Birmingham, AL. VeriMed Healthcare Network tarafından sağlanan inceleme. Ayrıca, MD, MHA, Medikal Direktör, Brenda Conaway, Editör Direktörü ve A.D.A.M. Editör ekibi