İçerik
- Yetim İlaç Nedir?
- Neden Bazı İlaçlar "Yetim Uyuşturuculardır"
- Yetim İlaçların Gelişimini Arttırmaya Yönelik Teşvikler
- ABD Yetim Ürün Geliştirme Ofisi
- 1983 ABD Yetim İlaç Yasası
- Yetim İlaç Yasasının ABD İlaçlarında Etkisi
- Yetim İlaç Yasası Nedeniyle Kullanılabilir İlaç Örneği
- Yetim İlaçlar için Uluslararası Araştırma ve Geliştirme
- Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi
- Yetim Tıbbi Ürünler Yönetmeliği
Yetim İlaç Nedir?
Yetim ilaç, ilacı karlı bulacak bir şirketin bulunmaması nedeniyle gelişmemiş bir ilaçtır (farmasötik).Genellikle ilacın karlı olmamasının nedeni, ilacı üretmek için gereken araştırma ve geliştirmeye karşı tartıldığında ilacı satın alacak nispeten az sayıda insanın olmasıdır. Basitçe ifade etmek gerekirse, yetim uyuşturucular, şirketlerin fazla para kazanmayı beklemedikleri ve bunun yerine çabalarını para getirecek uyuşturuculara yönlendirdikleri ilaçlardır.
Neden Bazı İlaçlar "Yetim Uyuşturuculardır"
İlaç (ilaç) ve biyoteknoloji şirketleri, tıbbi durumları tedavi etmek için sürekli olarak yeni ilaçlar araştırıyor ve geliştiriyor ve yeni ilaçlar sık sık piyasaya çıkıyor. Nadir hastalıklardan veya rahatsızlıklardan muzdarip kişiler ise hastalıkları için aynı ilaç araştırması ilgisini görmezler. Bunun nedeni, sayılarının az olması ve bu nedenle bu nadir hastalıkları (genellikle "yetim ilaçlar" olarak adlandırılır) tedavi etmek için yeni ilaçlar için potansiyel pazarın da küçük olmasıdır.
Amerika Birleşik Devletleri'nde 200.000'den az veya Avrupa Birliği'nde her 10.000 kişide 5'ten az kişide nadir görülen bir hastalık görülür. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği'ndeki devlet düzenleme kurumları, bu nedenle uyuşturucu geliştirmedeki bu eşitsizliği azaltmak için adımlar attılar.
Yetim İlaçların Gelişimini Arttırmaya Yönelik Teşvikler
ABD'de nadir görülen rahatsızlıklar için yeterli ilaç geliştirilmediğini ve ilaç şirketlerinin nadir durumlarda ilaç geliştirmede mali kayba uğrayacağını kabul eden ABD Kongresi, 1983'te Yetim İlaç Yasasını kabul etti.
ABD Yetim Ürün Geliştirme Ofisi
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Amerika Birleşik Devletleri'nde piyasada bulunan ilaçların güvenliğini ve etkinliğini sağlamaktan sorumludur. FDA, yetim ilaçların (ve nadir görülen hastalıklar için diğer tıbbi ürünlerin) geliştirilmesine yardımcı olmak için Yetim Ürün Geliştirme Ofisini (OOPD) kurdu.
Yetim ilaçlar, tıpkı diğer ilaçlar gibi, FDA'nın pazarlama için onaylamasından önce araştırma ve klinik denemeler yoluyla hala güvenli ve etkili bulunmalıdır.
1983 ABD Yetim İlaç Yasası
Yetim İlaç Yasası, şirketleri nadir rahatsızlıkları olan bireylerin küçük pazarları için ilaç (ve diğer tıbbi ürünler) geliştirmeye teşvik etmek için teşvikler sunuyor (ABD'de nadir hastalıkların yüzde 47'si 25.000'den az kişiyi etkiliyor). Bu teşvikler şunları içerir:
- Yetim bir ilaç geliştirmek için yapılan araştırma için federal vergi kredileri (maliyetlerin yüzde 50'sine kadar).
- Belirli bir ilacın FDA pazarlama onayını alan ilk şirket için ilaç satışlarında 7 yıllık garantili tekel. Bu sadece ilacın onaylanmış kullanımı için geçerlidir. Farklı bir kullanım için başka bir başvuru da FDA tarafından onaylanabilir ve şirketin bu kullanım için ilacın özel pazarlama haklarına da sahip olması gerekir.
- İlaç onayı başvuru ücretleri ve yıllık FDA ürün ücretlerinden feragat.
Yetim İlaç Yasası'nın yürürlüğe girmesinden önce, nadir görülen hastalıkları tedavi etmek için birkaç yetim ilaç mevcuttu. Yasadan bu yana, ABD'de pazarlanmak üzere FDA tarafından 200'den fazla yetim ilaç onaylandı.
Yetim İlaç Yasasının ABD İlaçlarında Etkisi
Yetim İlaç Yasası 1983'te yürürlüğe girdiğinden beri birçok ilacın geliştirilmesinden sorumlu olmuştur. 2012 yılı itibarıyla bu süreçte onaylanan en az 378 ilaç vardı ve sayı artmaya devam ediyor.
Yetim İlaç Yasası Nedeniyle Kullanılabilir İlaç Örneği
Onaylanan ilaçlar arasında aşağıdakiler bulunmaktadır:
- İnfantil spazmların tedavisi için adrenokortikotropik hormon (ACTH)
- Huntington hastalığı olan kişilerde ortaya çıkan kore tedavisine yönelik tetrabenazin
- Pompe hastalığı olan glikojen depolama bozukluğu olanlar için enzim replasman tedavisi
Yetim İlaçlar için Uluslararası Araştırma ve Geliştirme
ABD Kongresi gibi, Avrupa Birliği (AB) hükümeti de yetim ilaçların araştırılması ve geliştirilmesinin artırılması ihtiyacını kabul etti.
Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi
1995 yılında kurulan Avrupa İlaç Ajansı (EMEA), ilaçların AB piyasasında güvenliğini ve etkinliğini sağlamaktan sorumludur. 25 AB Üye Devletinin bilimsel kaynaklarını bir araya getiriyor. 2000 yılında, AB'de yetim ilaçların gelişimini denetlemek için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi (COMP) kuruldu.
Yetim Tıbbi Ürünler Yönetmeliği
Avrupa Konseyi tarafından kabul edilen Yetim Tıbbi Ürünler Yönetmeliği, AB'de yetim ilaçların (ve nadir görülen hastalıklar için diğer tıbbi ürünlerin) geliştirilmesine yönelik teşvikler sağlar.
- Pazarlama onay süreciyle ilgili ücretlerden feragat.
- Bir ilacın EMEA pazarlama onayını alan ilk şirket için ilaç satışlarında 10 yıllık garantili tekel. Bu sadece ilacın onaylanmış kullanımı için geçerlidir.
- Topluluk pazarlama yetkisi - AB'nin tüm üye ülkelerini kapsayan merkezi bir pazarlama izni prosedürü.
- Protokol yardımı, geliştirilmekte olan bir ilaç için gerekli çeşitli testler ve klinik araştırmalar hakkında ilaç şirketlerine bilimsel tavsiye sağlanması anlamına gelir.
Yetim Tıbbi Ürünler Yönetmeliği, ABD'de Yetim İlaç Yasası ile aynı faydalı etkiyi AB'de göstermiş ve nadir görülen hastalıklar için yetim ilaçların geliştirilmesini ve pazarlanmasını büyük ölçüde artırmıştır.
Yetim Uyuşturucu Yasasının Alt Satırı
O zamanlar, ölçeğin bir tarafında nadir hastalıklar için tedavi ihtiyacı ve diğer tarafta sürdürülebilirlikle ilgili sorularla Yetim İlaç Yasası hakkında çok fazla tartışma var. Neyse ki, hem Amerika Birleşik Devletleri'nde hem de Avrupa'da bu eylemler, bir araya getirildiğinde pek de nadir olmayan birçok nadir hastalık için farkındalık yarattı.
- Paylaş
- Çevir
- E-posta
- Metin